Onko lääkkeiden hintojen arviointi muuttumassa?

Multi-Criteria Decision Analysis (MCDA), jonka voisi suomentaa vaikkapa monitavoitearvioinniksi, oli yksi pääteemoista marraskuussa Milanossa pidetyssä lääkealan toimijoiden ja tutkijoiden eurooppalaisessa suurtapahtumassa¹. Aiheesta puhuttiin paljon, koska ”perinteistä” kustannus-vaikuttavuusanalyysia on alettu pitää kapea-alaisena lähestymistapana lääkkeiden hintoja arvioitaessa.

Lääkkeet ovat eri hoitomuodoista tarkimmin tutkittuja ja arvioituja. Myyntiluvan saaminen edellyttää lääkkeen kliinisten vaikutusten perusteellista tutkimusta. Päätettäessä siitä, otetaanko lääke julkisen rahoituksen piiriin, arvioidaan myös lääkkeen käytön kustannukset. Tässä arvioinnissa yksi päätökseen vaikuttava keskeinen tekijä on usein lääkkeen kustannus-vaikuttavuus.

Uudet lääkkeet ovat yleensä vanhoja tehokkaampia, mutta myös kalliimpia. Kustannus-vaikuttavuusanalyysillä pyritään saamaan ymmärrystä siitä, onko lääkkeen hinta oikeassa suhteessa lääkkeellä saatavaan hyötyyn. Analyysissä otetaan huomioon hoidon kaikki kustannukset, ja hyötyinä huomioidaan usein lääkkeen vaikutukset sekä elämän laatuun että elinajan pituuteen. Esimerkiksi syöpälääkkeen kustannus-vaikuttavuusanalyysin tuloksena voi olla, että lääkkeen käytöllä saatavan yhden hyvälaatuisen lisäelinvuoden hinnaksi tulee 75 000 euroa.

Innovaatiopolulla edetään pienin askelin

Lääkekehitykselle on tyypillistä, että yksittäiset edistysaskeleet ovat pieniä. Uusien lääkkeiden korkeiden hintojen vuoksi lisähyödyistä joudutaankin maksamaan koko ajan enemmän. On esimerkiksi arvioitu, että syöpälääkkeillä saatavan yhden lisäelinvuoden hinta on noussut viime aikoina vuosittain noin 10 prosenttia. Lääkekustannusten kasvun takana onkin 2000-luvulla ollut paljolti syövän hoidon kehittyminen.

Usein on niin, että uudella lääkkeellä saatavien terveyshyötyjen kustannukset näyttäisivät nousevan korkeammiksi kuin mitä näistä hyödyistä ollaan valmiita maksamaan. Joten jos päätös lääkkeen käyttöönotosta perustuu yksinomaan kustannus-vaikuttavuusanalyysiin, voi lääkkeiden markkinoille pääsy olla vaikeaa. Tämä saattaa johtaa siihen, että lääketeollisuuden halu kehittää uusia valmisteita hiipuu, mitä ei voida pitää hyvänä suuntauksena.

Arviointiin muutakin kuin kustannus-vaikuttavuus

Lääkealan toimijat, erityisesti lääkkeitä kehittävät yritykset, ovat esittäneet, että päätettäessä lääkkeen käyttöönotosta tulisi huomioida kustannus-vaikuttavuuden lisäksi myös muita tekijöitä siten, että päätöksen perustana oleva arviointi on läpinäkyvää. Yksi tämän tyyppisen arvioinnin mahdollistava vaihtoehto on monitavoitearviointi eli MCDA. Kyseisessä menetelmässä valitaan ensin ne kriteerit, joiden perusteella hoitoja halutaan arvioida. Tämän jälkeen jokaiselle kriteerille annetaan sen tärkeyttä kuvaava painokerroin ja arvioitaville hoidoille kriteerikohtaiset pistemäärät. MCDA-indeksi saadaan yhdistämällä nämä luvut.

MCDA:ta on käytetty jo suhteellisen pitkään muun muassa ympäristöön vaikuttavien toimenpiteiden ja liikennejärjestelyjen arvioinnissa, mutta terveydenhuollossa se ei ole vielä laajasti käytössä. Kuitenkin esimerkiksi Unkarissa MCDA:ta käytetään joidenkin sairaaloissa annattavien hoitojen, ei kuitenkaan lääkehoitojen, arviointiin.

Unkarissa sovelletussa MCDA:ssa on kuusi kriteeriä:

1. hoidon kustannus-vaikuttavuus (paino MCDA-indeksissä 30 %),
2. hoidettavan sairauden vakavuus (15 %),
3. potilaiden yhdenvertaisuus (15 %),
4. hoidon budjettivaikutukset (10 %),
5. hoidon tarpeellisuus ja hoidosta käytettävissä olevan tiedon luotettavuus (10 %) sekä
6. se, miten hoito tukee terveydenhuollon prioriteettien toteutumista (20 %).

Kokemukset MCDA:n käytöstä ovat Unkarissa olleet rohkaisevia.

Siis MCDA:ko?

MCDA:n kannattajat korostavat, että menetelmän avulla on mahdollista huomioida monia sellaisia seikkoja, joilla on merkitystä hinnan kohtuullisuutta arvioitaessa, mutta jotka jäävät kustannus-vaikuttavuustarkastelussa huomioimatta. Jos päätöstä tehtäessä halutaan esimerkiksi ottaa huomioon, että lääke on pienen potilasryhmän käyttöön tarkoitettu harvinaislääke, harvinaisen syövän hoidossa tai elämän loppuvaiheessa käytettävä lääke tai innovatiivinen, uudella vaikutusmekanismilla vaikuttava lääke, voi MCDA:n käyttö sekä helpottaa päätöksentekoa että lisätä päätösten läpinäkyvyyttä.

Menetelmän käyttäminen ei kuitenkaan terveydenhuollossa(kaan) ole ongelmatonta. MCDA:n käyttöönotto edellyttää perusteellista keskustelua muun muassa siitä, mitä kriteerejä siihen sisällytetään ja miten niitä painotetaan. Ratkaistavana on esimerkiksi kysymys terveydenhuollon prioriteeteista, joka ei ole kysymyksistä se helpoin. Panostus MCDA:n kehittämiseksi lääkearvioinneissa jatkuu, ja ISPORin¹ yhteydessä toimiva työryhmä aikoo julkaista jo ensi vuonna ohjeistuksen menetelmän käytöstä. Mutta olipa tuleva MCDA kuinka nerokas tahansa, se ei poista hinnan kohtuullisuuden arvioinnin ongelmista tavallisinta ja hankalinta: heti myyntiluvan myöntämisen jälkeen uuden lääkkeen vaikutuksista tiedetään itse asiassa vielä varsin vähän.

Timo Maljanen
johtava tutkija

Jaana Martikainen
lääketutkimuspäällikkö
Twitter: @jemartik(Avautuu uuteen välilehteen)

Sähköpostit: etunimi.sukunimi@kela.fi

Alaviite:

¹ ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) 18^th Annual European Congress