Lääkkeiden arvioinnin nykytila ja lyhyt historia
Sairaalakäyttöön ehdotettuja lääkkeitä ja avohoitoon tarjolla olevia lääkkeitä arvioidaan ja niiden hinnoista Suomessa neuvotellaan ja päätetään nykyisin eri tavoin ja eri organisaatioissa. Nykyjärjestelmän toimivuutta haastaa muuttunut toimintaympäristö. Yhtenäistämisratkaisua etsitään parhaillaan useiden asiantuntijatahojen laajassa yhteistyössä.
Petteri Orpon hallitusohjelman mukaan avohoidon ja laitoshoidon lääkkeiden käyttöönottoon liittyviä arviointiprosesseja ja -kriteereitä tulee yhtenäistää ja uudistaa siten, että ne olisivat yhtenäiset riippumatta lääkkeen annostelumuodosta.
Mutta mistä lääkkeiden arvioinnissa on kyse? Tässä kirjoituksessa käydään tiiviisti läpi, miten lääkkeiden arviointi toimii nykypäivänä, miten se on saanut alkunsa ja millaisia kehittämistarpeita järjestelmässä on katsottu olevan.
Lääkettä arvioitaessa tarkastellaan muun muassa sen terveyshyötyjä, haittoja, kustannuksia ja kustannusvaikuttavuutta muihin hoitovaihtoehtoihin verrattuna. Tavoitteena on tuottaa tietoa käyttöönottopäätösten ja hinnoittelun pohjaksi.
Suomessa avohoidon lääkkeiden ja julkisissa terveydenhuollon laitoksissa käytettävien lääkkeiden, ns. sairaalalääkkeiden, arviointi- ja päätöksentekomenettelyt ovat erilliset ja erilaiset. Ero liittyy lääkkeiden rahoitukseen.
Avohoidon lääkkeet arvioi lääkkeiden hintalautakunta
Avohoidon lääkkeellä tarkoitetaan tässä lääkettä, jonka potilas hankkii avohuollon apteekista ja jonka kustannuksia korvataan sairausvakuutuksen lääkekorvausjärjestelmästä.
Jos lääkeyritys haluaa saada lääkkeensä korvausjärjestelmän piiriin, sen on haettava lääkkeelle korvattavuuden ja kohtuullisen tukkuhinnan vahvistamista lääkkeiden hintalautakunnalta (Hila). Lautakunta koostuu edustajista sosiaali- ja terveysministeriöstä (STM), valtiovarainministeriöstä, Kelasta, Terveyden ja hyvinvoinnin laitoksesta (THL) ja lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimeasta.
Korvattavalta lääkkeeltä edellytetään, että sen vaikutus on vähäistä suurempi ja että sen hinta katsotaan kohtuulliseksi. Hinnan kohtuullisuutta arvioitaessa tarkastellaan sairausvakuutuslain säädösten mukaisesti muun muassa muiden vastaavien lääkkeiden hintoja Suomessa, lääkkeen hintaa muissa ETA-maissa ja lääkkeen hyötyjä ja kustannuksia verrattuna hoitovaihtoehtoihin. Lääkkeen arvion tekee Hilan sihteeristö ja päätökset korvattavuudesta ja hinnasta lääkkeiden hintalautakunta.
Sairaalalääkkeitä käsitellään palveluvalikoimaneuvostossa
Sairaalalääkkeellä tarkoitetaan valmistetta, jonka annostelu tai käyttökuntoon saattaminen edellyttävät sairaalamaisia olosuhteita. Julkisissa sairaaloissa käytettävien lääkkeiden rahoituksesta vastaa sairaalaa ylläpitävä taho.
Sairaalalääkkeiden käyttöönottoprosessi jakautuu arviointiin, suositukseen ja varsinaiseen käyttöönottopäätökseen. Uusia ja merkittäviä sairaalalääkkeitä ja sairaalalääkkeiden käyttöaiheiden laajennuksia arvioi Fimea. Se tekee arvioita resurssiensa puitteissa, eikä kaikkia uusia lääkkeitä arvioida. Menossa olevassa kokeilussa myös lääkeyritys voi ehdottaa Fimealle lääkkeensä arviointia.
Fimea arvioi sairaalalääkkeitä hyvin samanlaisten kriteerien perusteella kuin avohoidon lääkkeitäkin arvioidaan: hoidon vaikutukset, kustannukset ja kustannusvaikuttavuus suhteessa vertailuhoitoihin.
Fimean tekemät arviot käsitellään edelleen kansallisessa terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvostossa Palkossa. Palko voi ottaa käsittelyynsä myös muita lääkehoitoja; säännökset eivät rajaa, ketkä voivat ehdottaa suositusten aiheita.
Palveluvalikoimaan kuulumisen periaatteet on määritelty lainsäädännössä yleisellä tasolla, eikä lainsäädäntö sisällä yksityiskohtaisia kriteereitä. Valmistelutyö tehdään Palkon lääkejaostossa, minkä jälkeen neuvosto antaa valmisteesta suosituksensa.
Palkon jäsenet edustavat eri tieteenaloja kuten lääketiedettä, oikeustiedettä ja terveystaloustiedettä. Neuvostossa ovat edustettuina STM, THL, Sosiaali- ja terveysalan lupa- ja valvontavirasto Valvira, Kela, Suomen Kuntaliitto ja Fimea.
Palko voi suositella, että lääke kuuluu tai ei kuulu palveluvalikoimaan. Myönteinen suositus voi olla myös ehdollinen esimerkiksi hinnan alennukselle. Myönteisen tai ehdollisesti myönteisen suosituksen jälkeen kansallinen lääkeneuvottelukunta neuvottelee lääkkeen valmistajan kanssa hankintahinnasta. Lopullisen päätöksen lääkehoidon käyttöönotosta tekee kukin hyvinvointialue.
Fimean lisäksi sairaalalääkkeitä voivat arvioida myös yksittäiset sairaalat tilanteissa, joissa Fimean arviota ei ole käytettävissä.
Arvioinnin lyhyt historia
Alun perin lääkkeen hintaa tarkasteltiin Suomessa myyntilupakäsittelyn yhteydessä; kohtuullinen hinta oli yksi myyntiluvan edellytyksistä. Suomen liityttyä Euroopan unioniin yhteisölainsäädäntö edellytti hinnan ja myyntilupaprosessin erottamista.
Suomeen perustettiin vuonna 1994 sosiaali- ja terveysministeriön yhteyteen lääkekorvauslautakunta (nyk. lääkkeiden hintalautakunta). Lautakunnan tuli päättää lääkeyritysten hakemusten perusteella, millä tukkuhinnoilla myyntiluvan saaneet lääkevalmisteet voivat tulla lääkekorvausjärjestelmän piiriin. Hakemukseen tuli jo tuolloin liittää lääkehoidon kustannusten ja saavutettavien hyötyjen kokonaisarviointi, mutta käytännössä hakemukset sisälsivät lähinnä hinta- ja hoitokustannusvertailuja.
Avohoidon lääkkeiden arviointi sai nykymuotonsa 1990-luvun lopulla, kun lääkkeiden korvattavuus- ja hintapäätökset tulivat määräaikaisiksi ja uusia lääkeaineita sisältävien valmisteiden hakemuksiin tuli liittää terveystaloudellinen selvitys. Viimeksi mainitussa vaatimuksessa Suomi oli edelläkävijä.
Terveystaloudellisia analyysejä käytettiin lääkkeen hinnan arvioinnissa vain harvoissa maissa. Kanada julkaisi ensimmäiset ohjeet analyysien tekoon vuonna 1994, ja Australiassa selvitykset olivat tulleet pakollisiksi vain vuotta aikaisemmin kuin Suomessa. Englannissa, Ruotsissa ja Norjassa analyysejä käytettiin jonkin verran, mutta ne eivät olleet pakollisia.
Palko aloitti toimintansa vuonna 2014. Senkin perustamisen taustalla oli EU-lainsäädäntö, niin sanottu potilasdirektiivi, joka säätää henkilön oikeuksista saada hoitoa toisessa EU:n jäsenvaltiossa. Direktiivin soveltaminen edellytti suomalaisen terveydenhuollon palveluvalikoiman määrittämistä. Sairaalalääkkeiden arviointi alkoi Palkossa vuonna 2017.
Muuttuva toimintaympäristö vaatii järjestelmän kehittämistä
Nykyisen lääkkeiden arvioinnin haasteita on raportoitu useissa selvityksissä. Haasteiksi on katsottu toiminnan pirstaleisuus ja koordinoimattomuus.
Avo- ja sairaalalääkkeiden erilaiset arviointiprosessit voivat arvioiden mukaan saattaa samaa sairautta sairastavat eriarvoiseen asemaan riippuen siitä, missä lääke annostellaan. Ongelmaksi on nähty myös se, että kaikkia sairaalalääkkeitä ei arvioida eikä lainsäädäntö ohjaa sairaalalääkkeiden arviointia yhtä yksityiskohtaisesti kuin avohoidon lääkkeiden arviointia. Sairaalalääkkeissä myös arviointi ja varsinainen hinta- ja käyttöönottopäätös ovat kauempana toisistaan kuin avohoidon lääkkeillä.
Kehittämistarpeita on syntynyt myös lääkehoitojen kehittymisen ja lainsäädännön ja toimintatapojen muuttumisen myötä. Esillä ovat usein yhdistelmähoitoihin liittyvät haasteet.
Esimerkiksi syöpäsairauksissa käytetään yhä useammin hoitoja, jotka sisältävät sekä sairaalassa annosteltavan että avohoidossa käytettävän lääkkeen. Hankala tilanne voi syntyä siitä, että avohoidon lääkkeellä ei välttämättä ole korvattavuutta, kun sitä käytetään tällaisessa yhdistelmässä. Korvattavuutta ei voi edes hakea, jos valmisteen käyttöaihe ei kata yhdistelmäkäyttöä.
Viime vuosina myös sopimukset, joissa lääkkeen valmistaja esimerkiksi antaa luottamuksellisen alennuksen lääkkeen hinnasta, ovat lisääntyneet sekä sairaalalääkkeillä että avohoidon puolella. Luottamukselliset hinnat vaikeuttavat hoitovaihtoehtojen vertailua ja kustannusvaikuttavuudeltaan parhaan hoitovaihtoehdon valintaa.
Selvityksissä ratkaisuksi on muun muassa esitetty arviointitoiminnan siirtämistä kansallisesti yhteen yksikköön. Tavoitteiksi on esitetty avo- ja sairaalalääkkeiden arvioinnin periaatteiden ja menettelyjen lähentämistä ja sairaalalääkkeitä koskevan päätöksenteon sitovuuden lisäämistä.
Ratkaisua etsitään työryhmässä
Hallitusohjelman mukaista arviointiprosessien ja -kriteereiden yhtenäistämistä pohditaan parhaillaan sosiaali- ja terveysministeriön asettamassa työryhmässä. Työryhmässä on laaja sidosryhmien edustus. Mukana ovat edustajat Hilasta, Palkosta, Fimeasta, Kelasta, hyvinvointialueilta, lääketeollisuudesta, potilasjärjestöistä ja valtiovarainministeriöstä.
Ryhmän toimikausi päättyy syyskuussa 2025. Siihen mennessä sen pitäisi esittää ehdotus ratkaisuksi.
Kirjoittaja
Jaana Martikainen
erityisasiantuntija, FaT, dos.
Bioteknologia ja lääkkeet -yksikkö
Turvallisuus ja terveys -osasto
Sosiaali- ja terveysministeriö
Selvityksiä aiheesta
Kaila M, Lohiniva-Kerkelä M. Kansallinen terveydenhuollon palveluvalikoima. Määrittämisen periaatteet, rakenne ja kehittämismahdollisuudet. Sosiaali- ja terveysministeriön raportteja ja muistioita 2020:31. Kansallinen terveydenhuollon palveluvalikoima. Määrittämisen periaatteet, rakenne ja kehittämismahdollisuudet
Näkökulmia lääkehoitoon ja lääkkeiden jakeluun liittyvistä muutostarpeista. Virkamiesmuistio. Sosiaali- ja terveysministeriön raportteja ja muistioita 2019:5. Näkökulmia lääkehoitoon ja lääkkeidenjakeluun liittyvistä muutostarpeista
Rajaniemi S. Lääkehoidon ohjauksen kehittäminen. Selvityshenkilön raportti. Selvitys+SR+15.1.23_final.pdf
Ruskoaho H. Lääkekorvausjärjestelmän kehittäminen. Selvityshenkilön loppuraportti. Sosiaali- ja terveysministeriön raportteja ja muistioita 20/2018. STM_20_Laakekorvausjarjestelman_kehittaminen_WEB.pdf
Sairaalalääkkeiden arviointitoiminnan kehittäminen. Työryhmän raportti. Sosiaali- ja terveysministeriön raportteja ja muistioita 2023:15 Liite 2. Sairaalalääkkeiden arviointitoiminnan kehittäminen : Työryhmän raportti
