Kohtaavatko saatavuus, hinta ja hyöty? Tarkastelussa uudet syöpälääkkeet
Kun uudelle lääkkeelle haetaan Kela-korvattavuutta, viranomaisen on arvioitava lääkkeen tuottama lisähyöty. Suuri osa uusista syöpälääkkeistä on saanut korvattavuuden, mutta päätökseen menee kohtalaisen pitkä aika. Pitäisikö lääkkeen lisähyöty arvioida jo silloin, kun sille haetaan myyntilupaa?
Maailman terveysjärjestön WHO:n äskettäin julkaiseman raportin mukaan vauraimpienkin maiden mahdollisuudet tarjota uusia syöpälääkkeitä kansalaistensa käyttöön on vaarantunut (1). Myös Suomessa on keskusteltu syöpälääkkeiden saatavuudesta. Sekä potilaat että terveydenhuollon ammattilaiset ovat ilmaisseet huolensa siitä, että uudet innovatiiviset syöpälääkkeet otetaan Suomessa käyttöön hitaasti tai niitä ei ole lainkaan saatavilla.
Toisaalta samaan aikaan keskustellaan siitä, onko uusilla syöpälääkkeillä hoidollista lisäarvoa erityisesti suhteessa niiden korkeisiin hintoihin (1).
Tässä kirjoituksessa tarkastelemme Euroopan lääkevirasto EMA:n vuosina 2010–2018 myöntämiä, uutta vaikuttavaa ainetta sisältäviä avohoitoon soveltuvia syöpälääkkeitä [1]. Käsittelemme niiden korvattavuutta ja hoitopäivän hintaa sekä niiden hoidollista lisäarvoa. Kirjoitus perustuu pääosin Lääkärilehdessä 6/2019 julkaistuun artikkeliimme (2).
Useimmat uudet lääkkeet ovat korvattavia
Yhteensä 87 uutta vaikuttavaa ainetta sisältävää syöpälääkettä sai ensimmäistä kertaa myyntiluvan vuosina 2010–2018 (taulukko 1).
Näistä avohoitoon soveltuu noin puolet, eli 44 valmistetta. Niistä 30 on sairausvakuutuksesta korvattavia, neljän hakemus on vireillä, neljän hakemus on hylätty, yksi hakija on perunut hakemuksen ja viidelle ei ole haettu korvattavuutta.
Aikaa myyntiluvan myöntämisestä valmisteen korvattavuuden alkamiseen kului kuudesta kuukaudesta lähes viiteen vuoteen. (Taulukko 2) Ei kuitenkaan tiedetä, missä vaiheessa valmisteille on haettu korvattavuutta tai onko niitä koskevia hakemuksia hylätty aiemmin.
Korvauspäätösten yhteydessä arvioidaan lääkkeen lisähyötyjä
Lääkkeen myyntilupahakemusta käsitellessään EMA arvioi lääkkeen odotettuja hyötyjä ja haittoja. Se ei kuitenkaan systemaattisesti arvioi valmisteen hoidollista lisäarvoa suhteessa aiempiin käytössä oleviin hoitovaihtoehtoihin. Tämä arvio jää Euroopassa yleensä korvattavuudesta päättäville viranomaisille. (3) Suomessa avohoidossa käytettävien lääkkeiden korvattavuudesta päättää STM:ssä toimiva lääkkeiden hintalautakunta.
Kun lääkkeelle haetaan Suomessa korvattavuutta, arvioidaan valmisteen hoidollista lisäarvoa vertaamalla sitä parhaaseen tai yleisimpään samaan tarkoitukseen käytetyistä hoidoista. Vertailuhoitoja voi myös olla useampi. Nämä arviot eivät kuitenkaan ole Suomessa julkisia, kuten eivät useimmissa muissakaan Euroopan maissa. (3) Poikkeuksena tästä on Ranska, jossa kansallisen terveysviranomaisen riippumaton HAS-arviointikomitea julkaisee 5-portaisia arvioita uusien myyntiluvan saaneiden valmisteiden hoidollisesta lisäarvosta (4).
Tässä kirjoituksessa tarkasteltavista 44 uudesta syöpälääkkeestä 39:stä on saatavilla HAS-arvio. Näissä arvioissa yhtään syöpälääkettä ei luokiteltu lisäarvoltaan suureksi tai merkittäväksi. Kymmenen valmisteen lisäarvon arvioitiin olevan kohtalainen. Suurimmalla osalla lisäarvo oli vähäinen tai sitä ei arvioitu olevan lainkaan (taulukko 2).
Hoitokäytännöt ja jo käytössä olevat lääkehoidot voivat kuitenkin vaihdella maittain, eikä suoria johtopäätöksiä valmisteiden hoidollisesta lisäarvosta Suomessa voida tämän luokittelun perusteella tehdä. Arviot hoidollisesta lisähyödystä saattavat myös muuttua käyttöaiheiden laajennusten tai valmisteesta kertyvän lisänäytön perusteella.
Taloudelliset sopimukset yleisiä
Vuoden 2017 alusta Suomessa otettiin käyttöön ehdollinen korvattavuus. Se mahdollisti taloudelliset sopimukset, joissa valmisteen todellinen hinta on salattu.
Järjestelmän käyttöönoton jälkeen lähes kaikkien uusien syöpälääkkeiden korvattavuuspäätökseen on liittynyt taloudellinen sopimus (taulukko 2), mikä tarkoittaa käytännössä virallisia, niin kutsuttuja listahintoja alhaisempia hintoja. Alennusten suuruudesta ei ole tietoa, mutta kansainvälisesti niiden on todettu vaihtelevan yleensä 20 ja 29 %:n välillä. Kuitenkin jopa yli 60 %:n alennuksista on sovittu. (5)
Suomessa on tällä hetkellä tehty 23 ehdolliseen korvattavuuteen liittyvää taloudellista sopimusta. Niistä 15 koskee syövän hoitoon tarkoitettua valmistetta.
Uuden korvausjärjestelmään hyväksytyn syöpälääkkeen hoitopäivän hinta on vaihdellut noin 20 eurosta muutamaan sataan euroon (taulukko 2). Hoitopäivän hinta on ollut 24 valmisteella (80 %) yli 100 euroa. Näistä 24 valmisteesta yhdeksän (38 %) hoidollinen lisäarvo on HAS:in mukaan kohtalainen.
Onko suunta oikea?
On esitetty, että Suomessa hintataso ja sääntely rajoittavat uusien valmisteiden markkinoille tuloa. Tämän tarkastelun perusteella merkittävä osa uusista avohoitoon soveltuvista valmisteista on löytänyt tiensä Suomen korvausjärjestelmään, mutta aika myyntiluvan myöntämisestä on ollut kohtalaisen pitkä. Vuoden 2017 alusta käyttöönotettu ehdollinen korvattavuus on kuitenkin selvästi lyhentänyt myyntiluvan myöntämisen ja korvattavuuden välistä aikaa.
Tarkastelemiemme uusien avohoidon syöpälääkkeiden hoidollinen lisäarvo näyttää Ranskan arviointikomitean julkisten arvioiden perusteella melko vaatimattomalta. Vaikka maakohtaisia eroja esiintyy, tämä löydös on linjassa syöpälääkkeiden hoidollisesta lisäarvosta käydyn keskustelun kanssa (1,6–8). Samaan aikaan hoitopäivän hinta on suurimmassa osassa korvausjärjestelmään hyväksytyistä valmisteista korkea, yli 100 euroa.
Lääkeviranomaiset tukevat lääkkeiden nykyistä nopeampaa pääsyä potilaiden käyttöön. Tämä tarkoittaa sitä, että valmisteen tehoon ja vaikuttavuuteen liittyy monesti epävarmuutta myyntiluvan myöntämisen yhteydessä. On jopa esitetty, että nykyinen suuntaus – yhdistettynä syöpälääkkeiden korkeisiin hintoihin – johtaa siihen, että lääkeyritysten ei kannata suunnata tutkimus- ja kehitystyötä suuremman lisähyödyn valmisteisiin (9).
Tähän suuntaukseen voisi vaikuttaa se, että hoidollisen lisähyödyn arviointi tulisi osaksi jo myyntilupaprosessia. Askelia siihen suuntaan on jo otettukin: Euroopan syöpälääkäriyhdistys on tuottanut julkisen ja paljon käytetyn arviointikriteeristön, jonka avulla arvioidaan kiinteiden kasvainten hoitoon tarkoitettujen syöpälääkkeiden hyötyjä mahdollisimman varhaisessa vaiheessa (10).
Uusia keinoja hoidollisen lisäarvon arvioinnin kehittämiseksi ja kustannusten hallitsemiseksi kuitenkin kaivataan.
Hanna Koskinen
FT, erikoistutkija
Kelan tutkimus
Laura Juntunen
farmaseutti
Helsingin yliopisto, farmasian tiedekunta, farmakologian ja lääkehoidon osasto / kliinisen farmasian yksikkö
Tiina Junttila
farmaseutti
Helsingin yliopisto, farmasian tiedekunta, farmakologian ja lääkehoidon osasto / kliinisen farmasian yksikkö
Terhi Kurko
FaT, erikoistutkija
Kelan tutkimus
Lue lisää:
1) Maailman terveysjärjestö WHO. Pricing of cancer medicines and its impacts. Geneva: World Health Organization; 2018.
2) Koskinen H, Juntunen L, Junttila T & Kurko T. Korvausjärjestelmään hyväksytyt uudet syöpälääkkeet. Kohtaavatko saatavuus ja hyödyt? Lääkärilehti 2019;74(6):327-330.
3) Van Wilder P, Mabilia V, Kuipers Cavaco Y & McGuinn J. Towards a harmonised EU assessment of the added therapeutic value of medicines. European Parliament, 2015.
4) Haute Autorité de Santé. (Avautuu uuteen välilehteen)
5) Morgan SG, Vogler S & Wagner AK. Payers’ experiences with confidential pharmaceutical price discounts: A survey of public and statutory health systems in North America, Europe, and Australasia. Health Policy 2017;121:354-362.
6) Aggarwal A, Fojo T, Chamberlain C, Davis C, Sullivan R. Do patient access schemes for high-cost cancer drugs deliver value to society? – lessons from the NHS Cancer Drugs Fund. Annals of Oncology 2017;28:1738–50.
7) Cohen D. Cancer drugs: high price, uncertain value. BMJ 2017;359:j4543 doi: 10.1136/bmj.j4543.
8) Davis C, Naci H, Gurpinar E, Poplavska E, Pinto A, Aggarwal A.Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13. BMJ 2017;359:j4530.
9) Prasad V, McCabe C & Mailankody S. Low-value approvals and high prices might incentivize ineffective drug development. Nature Reviews Clinical Oncology 2018;15:399-400.
10) European Society for Medical Oncology, ESMO. (Avautuu uuteen välilehteen)
[1] Tarkasteluun on otettu mukaan ensimmäistä kertaa vuosina 2010–2018 myyntiluvan saaneet ATC-ryhmiin L01‒L04 kuuluvat uutta vaikuttavaa ainetta sisältävät lääkkeet, joiden pääindikaatio on syövän hoito. Tarkastelun ulkopuolelle on jätetty rinnakkaisvalmisteet, biosimilaarit, uudet formulaatiot, käyttöaiheen laajennukset sekä valmisteet, joiden oletetaan annostelunsa (kuten infuusiot) vuoksi kuuluvan erikoissairaanhoidon piiriin.
