Uudet syöpälääkkeet tulevat käyttöön yhä nopeammin, mutta epävarmemmalla tutkimusnäytöllä
Syöpälääkkeiden kehitys on viime vuosikymmeninä ollut nopeaa, mutta usein uudet lääkkeet myös maksavat paljon. Samaan aikaan tutkimusnäyttö lääkkeiden tehosta on monesti epävarmaa. Onko nykyinen lääkekehityksen suunta, jossa uudet lääkkeet hyväksytään käyttöön joskus vähäiselläkin näytöllä, oikea? Tulevaisuuden haaste on erityisesti se, miten yhteiskunta kohdentaa rajalliset resurssit vaikuttaviin hoitoihin.
Uusia syöpälääkkeitä on kehitetty paljon 2000-luvulla. Erityisen paljon uusia lääkkeitä on kehitetty avohoitoon.
Tarkastelemme tässä kirjoituksessa, millaista tutkimusnäyttöä löytyy uusien, avohoitoon sopivien syöpälääkkeiden eurooppalaisen myyntiluvan taustalta, sekä uusien syöpälääkkeiden käyttöönottoa ja niiden lääkekorvausten kustannuskehitystä Suomessa.
Euroopassa lääkeviranomainen on myöntänyt myyntiluvan lähes 70:lle uudelle annostelutavaltaan avohoitoon soveltuvalle syöpälääkkeelle vuosina 2010–2021. Merkittävä osa, 70 %, näistä uusista avohoidon lääkkeistä on Suomessa hyväksytty korvausjärjestelmään. Suomessa sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä toimiva Lääkkeiden hintalautakunta päättää lääkevalmisteiden korvattavuudesta. Kela toimeenpanee avohoidon lääkkeiden korvaukset Lääkkeiden hintalautakunnan päätösten mukaisesti.
Uusia lääkkeitä on tullut etenkin keuhkosyövän, rintasyövän ja leukemian hoitoon, mutta myös monien hyvin harvinaisten syöpien hoitoon.
Kaikki uudet syöpälääkkeet arvioidaan Euroopassa keskitetyssä myyntilupamenettelyssä. Ennen kuin lääke voi saada myyntiluvan, Euroopan lääkeviranomaisen pitää arvioida sen tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimusnäyttö. Myyntiluvan myöntää Euroopan komissio. Myyntilupa ei kuitenkaan ole tae sille, että lääke tuo terveyshyötyjä.
Monien uusien syöpälääkkeiden tutkimusnäyttöön liittyy nimittäin epävarmuutta myyntilupaa myönnettäessä. Toisinaan lääkkeiden tutkimusnäyttö on vielä keskeneräistä, kun lääkeviranomainen arvioi myyntilupaa, koska lääkehoitoja halutaan saada nopeasti potilaiden käyttöön.
Eräs keino epävarmuuden hillitsemiseen on ehdollinen myyntilupa. Sellainen voidaan myöntää vakavan tai harvinaisen sairauden hoidossa erittäin tarpeelliseksi katsotulle lääkkeelle tilanteissa, joissa tutkimusnäyttö ei riitä tavalliseen myyntilupaan. Tällöin myyntilupaa myönnettäessä määritellään mitä teho- ja turvallisuustietoa on toimitettava myyntiluvan ylläpitämiseksi. Ehdollinen myyntilupa päivitetään tyypillisesti kerran vuodessa.
Uusille avohoidon syöpälääkkeille myönnetyt ehdolliset myyntiluvat ovat yleistymässä. Esimerkiksi uusista avohoidon syöpälääkkeistä 28 prosentille myönnettiin myyntilupa ehdollisena vuosina 2016–2021. Vuosina 2010–2015 vastaava luku oli 19 prosenttia.
Uusien syöpälääkkeiden tutkimusnäyttö on usein epävarmaa
Keskeisimpiä epävarmuustekijöitä, jotka liittyvät avohoidon syöpälääkkeiden tutkimusnäyttöön, ovat vertailuryhmättömät tutkimusasetelmat, korvikemuuttujien käyttö ja lyhyt seuranta-aika.
Kun tutkimusasetelma on vertailuryhmätön, lääkettä ei verrata mihinkään muuhun hoitoon, ei edes lumehoitoon. Tällaisessa asetelmassa lääkkeen todellisia hyötyjä tai haittoja ei voida arvioida.
Vertailuryhmättömät tutkimusasetelmat yleistyvät. Lähes puolet (49 %) vuosina 2016–2021 myyntiluvan saaneiden lääkkeiden päätutkimuksista oli vertailuryhmättömiä, kun vuosina 2010-2015 niitä oli noin viidennes (19 %).
Kokonaiselossaoloaikaa (overall survival, OS) pidetään kliinisesti merkittävimpänä syöpälääkkeiden terveysvaikutuksia mittaavista vastemuuttujista. Se kertoo siitä, kuinka paljon syöpälääkkeellä on mahdollista saada elinaikahyötyä.
Kuitenkin, lähes kaikkien (yli 84 %) vuosina 2010–2021 myyntiluvan saaneiden syöpälääkkeiden ensisijaisena terveysvaikutusten vastemuuttujana käytettiin korvikemuuttujaa. Korvikemuuttuja mittaa kokonaiselossaoloajan sijaan jotain kokonaiselossaoloaikaan mahdollisesti vaikuttavaa tekijää, kuten kasvaimen kokoa.
Valtaosassa tutkimuksista kokonaiselossaoloaikaa mitattiin toissijaisesti. Merkittävässä osassa tutkimuksista (48 %) kokonaiselossaoloaikaa ei voitu kuitenkaan vielä mitata myyntilupaa arvioitaessa.
Lyhyen seuranta-ajan vuoksi tutkimuksista ei siis voitu arvioida hoidon vaikutusta kuolleisuuteen, vaikka merkittävä osa tutkituista syöpälääkkeistä on tarkoitettu myöhäisvaiheen sairauden hoitoon.
Usein korvikemuuttuja ennustaa heikosti suoria terveysvaikutuksia kuten kokonaiselossaoloaikaa tai elämänlaatua.
Suomessa uusien avohoidon syöpälääkkeiden osuus lääkekorvauksista on kasvanut merkittävästi
Syöpälääkkeiden osuus kaikista maksetuista lääkekorvauksista vuonna 2021 oli 17 %, kun vuonna 2010 se oli vielä 7 %. Kasvua lääkekorvauksissa on siis ollut reilussa kymmenessä vuodessa kymmenen prosenttiyksikköä. Syöpälääkkeiden merkitys lääkekorvausmenoissa on siis kasvanut huomattavasti, vaikka niiden tutkimusnäyttöön liittyy yhä enemmän epävarmuutta.
Syöpälääkkeiden euromääräiset lääkekorvaukset kasvoivat noin 200 miljoonaa euroa vuodesta 2010 vuoteen 2021. Kasvun syynä on erityisesti uusien, hinnaltaan hyvin kalliiden lääkkeiden käyttöönotto.
Uusien lääkkeiden osuus kaikista syöpälääkkeistä maksetuista lääkekorvauksista oli kaksi kolmasosaa vuonna 2021. Samaan aikaan syöpälääkkeistä korvausta saaneiden henkilöiden määrä on kasvanut.
Yli puolet Suomessa korvattavista uusista syöpälääkkeistä on ehdollisesti korvattu. Ehdollinen korvattavuus otettiin avohoidossa käyttöön vuonna 2017.
Ehdollisen korvattavuuden menettelyn tavoitteena on hallita hoidolliseen arvoon, kustannuksiin tai kustannusvaikuttavuuteen liittyvää epävarmuutta. Suomessa kaikki ehdollisesti korvattavista lääkkeistä tehdyt sopimukset ovat toistaiseksi taloudellisia sopimuksia.
Sopimukset ja todelliset hinnat ovat salaisia, mikä vaikeuttaa lääkkeiden todellisten kustannusten arviointia.
Vankan tutkimusnäytön puute haastaa syöpälääkkeiden arvioinnin
Syövällä ja syöpälääkkeillä on yhteiskunnallisessa keskustelussa erityinen asema muihin sairauksiin verrattuna. Uudet syöpälääkkeet ovat tyypillisesti hinnaltaan kalliita ja ne on usein suunnattu yhä pienempien ja tarkkarajaisempien potilasryhmien hoitoon. Tämä on haaste myös muualla kuin Suomessa ja aiheesta käydään parhaillaan aktiivista kansainvälistä keskustelua.
On huomionarvoista, että monien pitkäaikaissairauksien lääkehoidot perustuvat huomattavasti vankempaan tutkimusnäyttöön kuin jotkut uusista syöpälääkkeistä, mutta samalla niistä maksettavat lääkekorvaukset ovat huomattavasti pienempiä.
Ehdollinen korvattavuus on yksi keino saada hoitoja potilaiden ulottuville varhain. Lääkkeiden näyttöön liittyvä lisääntyvä epävarmuus haastaa kuitenkin lääkkeiden arviointitoiminnan mahdollisuudet tunnistaa ne hoidot, jotka ovat potilaille vaikuttavimpia.
Tarvitsemme lisää keskustelua siitä, millaista tutkimusnäyttöä yhteiskunnassa pitäisi edellyttää uusilta kalliilta lääkehoidoilta ja miten näitä hoitoja kohdennettaisiin niistä eniten hyötyville potilaille. Tämä keskustelu on myös potilaan etu.
Kirjoittajat
Terhi Kurko
erikoistutkija, Kela
Twitter: @kurkota
Hanna Koskinen
ryhmäpäällikkö, Kela
Twitter: hannakkoskin
Kati Sarnola
erikoistutkija, Kela
Twitter: @KatiSarnola
Lisätietoja
Tietopaketti lääkkeistä, Kela.
